Uma notícia importante para famílias de Mato Grosso com bebês diagnosticados com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1: o estado agora faz parte de um grupo de unidades da federação que disponibilizam gratuitamente, pelo Sistema Único de Saúde (SUS), o Zolgensma. Considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, essa terapia inovadora oferece uma chance significativa de melhoria na vida de crianças afetadas por essa doença genética rara que compromete os movimentos e a respiração nos primeiros meses de vida.
Antes acessível apenas por meio de ações judiciais, o Zolgensma, cujo valor na rede particular pode alcançar milhões de reais por dose, começou a ser aplicado em centros especializados de alguns estados, incluindo agora Mato Grosso. Essa inclusão coloca o Brasil em um seleto grupo de países que oferecem essa tecnologia de ponta na rede pública de saúde.
Em Mato Grosso, famílias com bebês de até seis meses de idade que não utilizam ventilação mecânica invasiva por longos períodos podem procurar um dos serviços de referência credenciados pelo SUS para avaliação e possível tratamento com o Zolgensma. O Ministério da Saúde estabeleceu um protocolo claro para o acesso à terapia, que envolve triagem e exames específicos.
A chegada do Zolgensma ao SUS foi viabilizada por um acordo especial com a empresa que fabrica o medicamento, onde o pagamento está ligado à comprovação dos resultados do tratamento. Essa estratégia garante um uso mais eficiente dos recursos públicos.
Com essa nova opção terapêutica, o SUS passa a oferecer todas as formas de tratamento que podem modificar o curso da AME tipo 1, aumentando consideravelmente as perspectivas de desenvolvimento e sobrevivência para os bebês com essa condição. A expectativa é que um número significativo de pacientes seja beneficiado nos próximos anos em todo o país.
A AME tipo 1 é causada por uma alteração genética que impede a produção de uma proteína essencial para os neurônios motores. O Zolgensma age diretamente nessa falha, fornecendo uma cópia funcional do gene afetado em uma única dose de terapia gênica. A inclusão desse tratamento no SUS representa um avanço crucial para as famílias de Mato Grosso e de todo o Brasil que enfrentam essa difícil realidade.
Como vai funcionar a oferta no SUS
A partir da próxima semana, os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias. Com a assinatura do acordo, que é totalmente inovador no Brasil e na rede pública de saúde, será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única. Para esta etapa, o Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão. Todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído – o acompanhamento dos resultados será feito por cinco anos.
Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento da terapia da seguinte forma:
- 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
- 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
- 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
- Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.
